2024年4月16日

Sentynl Therapeutics获得英国MHRA批准NULIBRY®（fosdenopterin）治疗MoCD A型

NULIBRY是英国首个也是唯一一个治疗A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者的药物。A型钼辅助因子缺乏症是一种极罕见的、危及生命的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速发展，中位总生存年龄约为4年。

药品和保健产品监管机构（MHRA）的决定是基于迄今为止收集的有效性和安全性数据

加利福尼亚州索拉纳海滩——2024年4月16日由Zydus Lifesciences， Ltd. （Zydus Group）全资拥有的美国生物制药公司Sentynl Therapeutics， Inc. （Sentynl）今天宣布，药品和保健产品监管机构（MHRA）批准NULIBRY®（fosdenopterin）作为治疗英国（GB）钼辅助因子缺乏症（MoCD） a型患者的第一种疗法，这是一种极其罕见的、危及生命的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速发展。已知MoCD A型在全球影响不到150例患者，中位生存年龄为4年。

NULIBRY是一种同类首创的合成cPMP底物替代疗法，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于降低MoCD a型患者的死亡风险。继MHRA的这一决定之后，NULIBRY是英国首个也是唯一批准的MoCD a型治疗药物。

Sentynl总裁兼首席执行官Matt Heck说：“NULIBRY的MHRA批准为英国的医疗保健提供者打开了大门，利用这种创新治疗来满足患者及其护理人员以前未被满足的需求。”“此次批准推进了我们的使命，即对患有罕见疾病的患者的生活产生积极影响，尤其是像a型MoCD这样具有毁灭性的疾病。”

NULIBRY的MHRA批准得到了三项临床试验数据的支持，与一项自然史研究的数据相比，这些试验证明了NULIBRY治疗A型MoCD患者的安全性和有效性。这些研究表明，接受nulibry治疗的患者的死亡风险比未接受治疗的患者低5.5倍。此外，nulibry治疗组3岁生存率为85.5%，对照组未治疗组为55.1%。

2022年3月，Sentynl从BridgeBio Pharma， Inc.收购了NULIBRY的全球权利，并负责fosdenopterin的全球持续开发、制造和商业化。

有关继续使用NULIBRY的问题，请致电1-888-251-dg百家乐与Sentynl Cares支持团队dg百家乐。

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MoCD A型是一种常染色体隐性遗传，由钼辅助因子合成1基因突变引起的先天性代谢错误，以钼辅助因子产生不足为特征，导致钼依赖酶活性缺乏。1,2缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤

MoCD A型是一种极为罕见的疾病。MoCD A型在英国的发病率和流行率尚不清楚，但估计患病率为万分之0.005。基于这些估计，MoCD A型可能未被充分诊断。

MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。

NULIBRY (fosdenopterin) for Injection是一种底物替代疗法，提供cPMP的合成来源，cPMP可转化为钼酸蝶苷。然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。NULIBRY于2021年2月获得美国FDA批准，并于2022年7月获得以色列卫生部批准，用于降低MoCD A型患者的死亡风险。NULIBRY也于2022年9月获得EMA批准，用于治疗MoCD A型患者。

1 Mechler K等。中华医学杂志，2015;17(12):965-970。[2]李建军，刘建军。中国生物医学工程学报，2016;31(1):379 - 387。

重要安全资讯

警告和注意事项

光敏电位

NULIBRY会使病人对阳光过度敏感。建议nulibry治疗的患者或其护理人员避免或尽量减少患者暴露于阳光和人工紫外线下，并在暴露于阳光下时采取预防措施，包括穿防护服和太阳镜，并在6个月及以上的患者中使用高SPF的广谱防晒霜。如果发生光敏，建议护理人员/患者立即就医并考虑皮肤科评估。

不良反应

nulibry治疗患者中最常见的不良反应是输液管相关并发症（89%）、发热（78%）、病毒感染（56%）、肺炎（44%）、中耳炎（耳部感染）（44%）、呕吐（44%）、咳嗽/打喷嚏（44%）、病毒性上呼吸道感染（33%）、胃肠炎（33%）、腹泻（33%）和菌血症（33%）。rcpmp治疗组的不良反应与nulibry治疗组相似。

患者咨询信息

请阅读fda批准的NULIBRY处方信息和使用说明，并遵循如何准备和管理NULIBRY的说明。

NULIBRY有潜在的光敏性；请参见警告和注意事项。如果患者出现皮疹或发现光敏反应症状（发红、皮肤灼烧感、水泡），应立即就医。

我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。dg百家乐www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。

Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请dg百家乐/。

Zydus生命科学有限公司是一家创新的全球生命科学公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，致力于让人们自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在癌症相关治疗中占有重要地位，并提供广泛的细胞毒性，支持性和靶向药物解决方案。该集团在全球拥有近25,000名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该组织渴望通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请dg百家乐https://www.zyduslife.com/zyduslife/。

dg百家乐方式：媒体：Elizabeth Comtois， （973） 600-1170, elizabeth.comtois@fleishman.com Sentynl: Michael Hercz, ir@sentynl.com

 

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