2025年1月6日

Sentynl Therapeutics宣布美国FDA接受并优先审查用于治疗Menkes病的候选cux -101（组氨酸铜）新药申请

授予cux -101组化铜6个月优先审查，PDUFA目标行动日期设定为2025年6月30日

CUTX-101有可能成为fda批准的首个治疗Menkes病的药物，Menkes病是一种罕见的致命儿科疾病

Solana Beach， CA, Ahmedabad， India和Miami， FL - 2025年1月6日- Sentynl Therapeutics， Inc.（“Sentynl”），一家由Zydus Lifesciences， Ltd.（“Zydus Group”）和Fortress Biotech， Inc.（纳斯达克股票：FBIO）（“Fortress”）全资拥有的美国生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了Sentynl的新药申请（NDA），用于治疗Menkes病的候选产品CUTX-101的申请和优先审查。门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的x连锁隐性儿科疾病。最近的估计表明，患病率为34,810分之一，最高可达8,664分之一。

Sentynl的NDA得到了CUTX-101阳性顶线临床疗效结果的支持，表明接受CUTX-101早期治疗的Menkes疾病患者的总生存率在统计学上显着改善，与未治疗的历史对照队列相比，死亡风险降低了近80%。CUTX-101早期治疗组的中位总生存期为177.1个月，而未治疗的历史对照组的中位总生存期为16.1个月。

Zydus Americas总裁兼首席执行官Punit Patel表示：“NDA对CUTX-101的接受标志着我们朝着改变生活并对患者、护理人员和罕见疾病社区产生重大影响的愿景迈出了重要的一步。“我们仍然致力于提供突破性的发现，以解决全球未满足的需求，正如CUTX-101对门克斯病患者及其家属的潜在影响所证明的那样。”

“门克斯病对患者和他们的护理人员来说是一段艰难的旅程，因为ATP7A突变会影响铜到一系列器官和系统的运输，比如肺、大脑和心脏。由于没有已知的治愈方法或目前fda批准的治疗方法，死亡通常发生在2至3岁之间，”Sentynl总裁兼首席执行官Matt Heck说。“我们渴望FDA审查我们对CUTX-101的申请，这有可能成为FDA批准的第一个治疗这种毁灭性疾病的疗法。”

CUTX-101被FDA授予突破性治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。根据处方药用户收费法（PDUFA）， FDA设定了为期6个月的期限，目标行动日期为2025年6月30日。

2023年12月，Sentynl从Cyprium Therapeutics（“Cyprium”）全权负责CUTX-101的开发和商业化，塞浦路斯是Fortress的子公司，专注于开发治疗Menkes病和相关铜代谢紊乱的新疗法。

Fortress公司董事长、总裁兼首席执行官兼董事长Lindsay a . Rosenwald医学博士表示：“我们祝贺Sentynl公司接受了NDA对CUTX-101的备案和审查，这是塞浦路斯公司推进并自豪地支持的一个项目。“该药物在治疗Menkes病方面具有安全性和有效性，如果获得批准，CUTX-101将填补患有这种罕见的致命儿科疾病的儿童的重大未满足需求。”

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关于cux -101（组氨酸铜）cux -101是一种研究药物，目前正在美国FDA的NDA审查中，用于治疗Menkes病患者。CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）生产，旨在提高其生理ph值的耐受性。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。塞浦路斯之前报道了CUTX-101的正面临床疗效结果，与未治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病患者的总生存率有统计学显著改善，死亡风险降低近80%。CUTX-101 ET组的中位总生存期（OS）为177.1个月，而未治疗的历史对照组的中位总生存期为16.1个月。CUTX-101已获得FDA突破性治疗，快速通道，罕见儿科疾病和FDA孤儿药指定。此外，欧洲药品管理局批准了CUTX-101的孤儿指定。美国多个医疗中心正在为门克斯病患者扩大准入协议。

门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的儿童x连锁隐性疾病。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率被认为是34,810例活产男性中有1例，可能高达8,664例活产男性中有1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS）。基于基因组聚集数据库（gnomAD）估计Menkes病和atp7a相关疾病的出生患病率。分子遗传学和代谢报告2020（6月5日；24:100 - 602）。这种疾病的特点是具有独特的临床特征，包括头发稀疏和脱色（“卷曲的头发”）、结缔组织问题和严重的神经系统症状，如癫痫发作、张力低下、发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克氏病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。ATP7A突变的轻度版本与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，fda还没有批准门克斯病及其变种的治疗方法。

Sentynl Therapeutics, Inc.（“Sentynl”）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为患有罕见疾病的患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请dg百家乐/。

Zydus生命科学有限公司是一家创新的全球生命科学公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，致力于让人们自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有27,000多名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该组织渴望通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请dg百家乐https://www.zyduslife.com/zyduslife。

Fortress Biotech, Inc.（“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，专注于收购和推进资产，通过产品收入、股权、股息和特许权使用费收入提高股东的长期价值。该公司有7种上市的处方药产品和20多个项目在Fortress，其多数股权和多数股权控制的合作伙伴和子公司，以及它成立的合作伙伴和子公司，并在其中持有重要的少数股权。这些候选产品涵盖肿瘤、罕见病和基因治疗等六大市场领域，使其能够为股东创造价值。Fortress通过简化的运营结构推进其多元化的产品线，从而促进高效的药物开发。Fortress模式的重点是利用其重要的生物制药行业专业知识和网络，进一步扩大公司的产品组合机会。Fortress已经与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作伙伴关系，以最大限度地发挥每一个机会的全部潜力，包括阿斯利康、City of Hope、Fred Hutchinson癌症中心、Nationwide Children 's Hospital和Sentynl。欲了解更多信息，请dg百家乐www.fortressbiotech.com。

dg百家乐人：媒体：Andrea Moody， andrea.moody@fleishman.com Sentynl: Michael Hercz, ir@sentynl.com