2022年8月10日
BridgeBio Pharma、Sentynl Therapeutics和Medison Pharma宣布在以色列批准NULIBRY®（fosdenopterin）用于治疗MoCD A型
- NULIBRY是美国和以色列首个也是唯一批准用于治疗MoCD A型患者的药物，MoCD A型是一种超罕见、危及生命的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速进展，中位总生存年龄约为4年
- NULIBRY于2022年7月获得人用药品委员会（CHMP）的积极意见，建议欧盟委员会（EC）在欧盟（EU）批准
- NULIBRY于2021年2月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，是BridgeBio首个获批的治疗药物；2019年12月，麦迪森获得了NULIBRY在以色列的商业化权利；Sentynl于2022年3月获得NULIBRY的全球权利
BridgeBio Pharma, Inc.(纳斯达克股票代码：BBIO （BridgeBio）是一家专注于遗传疾病和癌症的商业阶段生物制药公司，Sentynl Therapeutics, Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法，该公司由Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）及其合作伙伴Medison Pharma所有。一家专注于为国际市场患者提供高度创新疗法的全球制药公司今天宣布，以色列卫生部已批准NULIBRY®（fosdenopterin）作为以色列首个治疗MoCD a型的药物，其适应症是降低钼辅助因子缺乏症（MoCD） a型患者的死亡风险。已知在全球影响不到150名患者，中位生存期为4年。
“在BridgeBio，我们相信没有什么疾病是罕见到无法治疗的。我们很感激NULIBRY现在是以色列批准的治疗方法，我们致力于确保世界上更多患有MoCD A型的儿童能够获得这种治疗，”BridgeBio创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士说。
NULIBRY cPMP基质替代疗法,通过美国FDA在2021年2月降低患者死亡率的风险MoCD类型a . 2022年7月,CHMP建议NULIBRY欧盟批准用于治疗患者MoCD类型a基于CHMP建议,欧盟委员会(EC),决定在欧盟授权销售应用程序,预计在今年晚些时候NULIBRY应用程序。
“NULIBRY在以色列获得批准，对于患有MoCD a型的儿童来说是一个有希望的发展。在Zydus和Sentynl，我们的目标是让人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。“NULIBRY将使我们更接近实现我们的目标，并为患有这种罕见疾病的儿童的生活带来有意义的改变，”Sentynl Therapeutics的母公司Zydus生命科学公司的董事总经理Sharvil Patel博士说。
“在收到CHMP推荐NULIBRY后，我们非常高兴地分享以色列批准的消息。我们相信这只是A型MoCD患者的开始，我们打算继续推进我们的努力，在全世界范围内为有需要的儿童扩大这种治疗的可及性，同时提高人们对这种历史上未被诊断的疾病的认识，”Sentynl首席执行官Matt Heck说。
以色列卫生部的批准得到了三项临床试验数据的支持，与一项自然史研究的数据相比，这些试验证明了NULIBRY治疗A型MoCD患者的有效性。这些研究表明，NULIBRY将死亡风险降低了82%，并将三年生存率提高到84%，而在自然史研究中，未经治疗、基因型匹配的历史对照组为55%。
动物研究已经确定NULIBRY具有光毒性。在临床试验中，两名或多名nulibry治疗的MoCD A型患者中最常见的不良反应是导管相关并发症（89%）、发热(发烧；78%)，病毒感染（56%），肺炎（44%），中耳炎(耳部感染；呕吐（44%）和咳嗽/打喷嚏（44%）。rcpmp治疗组的不良反应与nulibry治疗组相似。
麦迪森制药的创始人兼首席执行官Meir Jakobsohn说：“我们与BridgeBio Pharma和Sentynl的合作使我们能够为患有MoCD A型的婴儿提供这种高度创新的治疗方法，这是一种严重的进行性遗传疾病，导致不可逆转的神经损伤和最终死亡。”“以色列卫生部的决定使我们离加速向有需要的人提供这种尖端疗法又近了一步。”
2022年3月，Sentynl获得了NULIBRY的全球权利，并负责NULIBRY在美国的持续开发和商业化，以及fosdenopterin在全球的开发、制造和商业化。Sentynl和BridgeBio通过批准欧洲药品管理局加速评估的上市许可申请分担开发责任。
MoCD A型是一种常染色体隐性遗传，由钼辅助因子合成1基因突变引起的先天性代谢错误，以钼辅助因子产生不足为特征，导致钼依赖酶活性缺乏。1,2缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤
MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。
NULIBRY®（fosdenopterin） for Injection是一种底物替代疗法，提供外源性cPMP来源，cPMP可转化为钼酸蝶苷。然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是第一个也是唯一一个fda批准的治疗方法，可以降低MoCD A型患者的死亡风险，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善。
1 Mechler K等。中华医学杂志，2015;17(12):965-970。[2]李建军，刘建军。中国生物医学工程学报，2016;31(1):379 - 387。
关于BridgeBio Pharma， Inc.BridgeBio Pharma, Inc. （BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有明显基因驱动的遗传疾病和癌症的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其团队由经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者组成，致力于应用基因医学的进步，尽快帮助患者。了解更多信息，请dg百家乐bridgebio.com，并在LinkedIn和Twitter上关注我们。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请dg百家乐www.sentynl.com并在LinkedIn上关注我们。
关于Zydus Zydus集团是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有23000多名员工，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请dg百家乐https://www.zyduslife.com/zyduslife/。
麦迪森是一家全球性制药公司，致力于为国际市场上的患者提供高度创新的治疗方法。
麦迪森是第一家为高度创新疗法创建国际商业化平台的公司，通过在国际市场上为患者提供最佳的新型治疗方法，帮助挽救和改善生命。麦迪森拥有与领先的制药和生物技术公司建立多地区合作伙伴关系的记录，这些公司寻求扩大其全球影响力。
麦迪森还积极投资颠覆性医疗技术，并为合作伙伴提供生物技术和数字医疗领域的创新机会。欲了解更多信息，请dg百家乐www.medisonpharma.com。
BridgeBio制药公司前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。我们在本新闻稿中所作的陈述可能包括非历史事实的陈述，并在经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条的含义中被视为前瞻性的陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”，“相信”，“估计”，“预期”，“打算”，“可能”，“计划”，“项目”，“寻求”，“应该”，“将”等词语来识别。以及这些词或类似表达的变体。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中前瞻性陈述的安全港条款，并为遵守这些安全港条款而作出本声明。这些前瞻性陈述，包括有关欧盟委员会对NULIBRY作出决定的时间和结果的陈述，NULIBRY成为欧盟首个也是唯一获批治疗MoCD A型患者的潜在能力，以及为欧洲、以色列和世界各地的MoCD A型患者提供治疗选择的潜在能力，反映了我们目前对我们计划、意图、期望、战略和前景的看法。并基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设，而不是预测、承诺或保证。尽管我们相信这些前瞻性陈述所反映或建议的我们的计划、意图、期望、策略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或策略将被实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们与Sentynl的持续合作是否成功；包括我们的共同开发责任，通过批准EMA加速评估的上市许可申请，通过批准以色列卫生部向监管机构提交的NULIBRY， Sentynl在美国成功开发和商业化NULIBRY的能力，以及在全球开发、生产和商业化fosdenopterin的能力，Medison Pharma在以色列成功提供NULIBRY的能力。以及我们最近的10-K表格年度报告中的风险因素部分和BridgeBio Pharma的其他美国证券交易委员会文件中列出的风险。此外，我们处在一个竞争激烈、瞬息万变的环境中，新的风险不时出现。除适用法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。
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