2022年7月25日

BridgeBio Pharma和Sentynl Therapeutics获得了NULIBRY®（fosdenopterin）治疗A型MoCD的阳性CHMP意见

• CHMP推荐NULIBRY在欧盟（EU）用于治疗A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者，是基于迄今收集的疗效和安全性数据，并与一项自然史研究的数据进行了比较 
• 在加速评估途径下，欧盟委员会（EC）将于今年晚些时候对NULIBRY的申请做出决定，该委员会授权在欧盟（EU）获得上市批准 

• 如果获得欧盟批准，NULIBRY将是欧盟第一个也是唯一一个被批准用于治疗MoCD A型患者的药物。MoCD A型是一种极其罕见的、危及生命的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速发展，中位总生存年龄约为4年 

• NULIBRY是BridgeBio首个获fda批准的治疗药物；Sentynl于2022年3月获得NULIBRY的全球权利 

加州帕洛阿尔托和索拉纳海滩——2022年7月25日——BridgeBio Pharma， Inc.(纳斯达克股票代码：BBIO （BridgeBio）是一家专注于遗传疾病和癌症的商业阶段生物制药公司，Sentynl Therapeutics, Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法，该公司由Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）所有。今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议欧盟委员会批准在特殊情况下将注射用NULIBRY®（fosdenopterin）作为治疗钼辅助因子缺乏症（MoCD） A型患者的第一种疗法。MoCD A型是一种超罕见的进行性疾病。已知在全球影响不到150名患者，中位生存期为4年。

NULIBRY是一种一流的cPMP底物替代疗法，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于降低MoCD a型患者的死亡风险。如果获得欧盟委员会的批准，NULIBRY将成为欧盟首个也是唯一批准的MoCD a型治疗药物。

2022年3月，Sentynl获得了NULIBRY的全球权利，并负责NULIBRY在美国的持续开发和商业化，以及fosdenopterin在全球的开发、制造和商业化。Sentynl和BridgeBio通过批准EMA加速评估的上市许可申请和批准NULIBRY向以色列卫生部提交的监管申请，共同承担开发责任。

“我们在NULIBRY和MoCD Type A上的工作体现了BridgeBio的信念，即没有什么疾病太罕见而无法治疗。有了这个积极的CHMP意见，我们更接近为全球所有患有MoCD a型的儿童提供治疗选择，”BridgeBio创始人兼首席执行官Neil Kumar博士说。

三个临床试验的数据支持了CHMP的积极观点，与一项自然史研究的数据相比，这些试验证明了NULIBRY治疗A型MoCD患者的疗效。这些研究表明，NULIBRY将死亡风险降低了86%，并将三年生存率提高到86%，而在自然史研究中，未经治疗、基因型匹配的历史对照组为52%。

Sentynl首席执行官Matt Heck表示：“CHMP支持NULIBRY的建议让我们非常激动，希望欧洲和世界各地的MoCD A型患者都能获得这种治疗。”CHMP的积极意见不仅标志着该项目的重要进展，也标志着美国以外正在寻求治疗危及生命和进展性疾病的MoCD A型患者的重要进展。”

根据CHMP的建议，欧盟委员会将于今年晚些时候对NULIBRY的上市申请做出决定。特殊情况下的上市许可建议是授予申请人无法在正常使用条件下提供全面数据的药物，因为所治疗的疾病非常罕见。

2022年4月，BridgeBio获得了以色列卫生部的新药申请（NDA）原则上批准，该申请目前正在进行最后的审查过程。

MoCD A型是一种常染色体隐性遗传，由钼辅助因子合成1基因突变引起的先天性代谢错误，以钼辅助因子产生不足为特征，导致钼依赖酶活性缺乏。1,2缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤

MoCD A型是一种极为罕见的疾病。欧洲联盟A型MoCD的发病率和流行率尚不清楚，但估计流行率为每10,000人0.005。基于这些估计，MoCD A型可能未被充分诊断。

MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。

NULIBRY®（Fosdenopterin） for Injection是一种底物替代疗法，提供外源性cPMP来源，cPMP可转化为钼紫红素。然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是第一个也是唯一一个fda批准的治疗方法，可以降低MoCD A型患者的死亡风险，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善。

1 Mechler K等。中华医学杂志，2015;17(12):965-970。[2]李建军，刘建军。中国生物医学工程学报，2016;31(1):379 - 387。

关于BridgeBio Pharma， Inc.BridgeBio Pharma, Inc. （BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有明显基因驱动的遗传疾病和癌症的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其团队由经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者组成，致力于应用基因医学的进步，尽快帮助患者。了解更多信息，请dg百家乐bridgebio.com，并在LinkedIn和Twitter上关注我们。

Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请dg百家乐www.sentynl.com。

关于Zydus Zydus集团是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有23000多名员工，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请dg百家乐https://www.zyduslife.com/zyduslife/。

BridgeBio制药公司前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。我们在本新闻稿中所作的陈述可能包括非历史事实的陈述，并在经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条的含义中被视为前瞻性的陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”，“相信”，“估计”，“预期”，“打算”，“可能”，“计划”，“项目”，“寻求”，“应该”，“将”等词语来识别。以及这些词或类似表达的变体。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中前瞻性陈述的安全港条款，并为遵守这些安全港条款而作出本声明。这些前瞻性陈述，包括与欧盟对NULIBRY作出决定的时间和结果、NULIBRY成为欧盟首个也是唯一获批治疗MoCD A型患者的潜在能力、以及为欧洲和全球MoCD A型患者提供治疗选择的潜在能力有关的陈述，反映了我们目前对我们计划、意图、期望、战略和前景的看法。并基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设，而不是预测、承诺或保证。尽管我们相信这些前瞻性陈述所反映或建议的我们的计划、意图、期望、策略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或策略将被实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们与Sentynl的持续合作是否成功；包括我们的共同开发责任，通过批准EMA加速评估的上市许可申请，通过批准以色列卫生部的监管提交，Sentynl在美国成功开发和商业化NULIBRY的能力，以及在全球开发、生产和商业化fosdenopterin的能力，以及我们最近的10-K表格年度报告中的风险因素部分和BridgeBio Pharma的其他美国证券交易委员会文件中列出的风险。此外，我们处在一个竞争激烈、瞬息万变的环境中，新的风险不时出现。除适用法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

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