2022年9月20日
BridgeBio Pharma和Sentynl Therapeutics在欧盟获得用于治疗MoCD A型的NULIBRY®（fosdenopterin）的上市许可
这是欧洲首个也是唯一一个治疗A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者的治疗方法。A型钼辅助因子缺乏症是一种超罕见的、危及生命的遗传性疾病，通常在婴儿中迅速进展，中位总生存年龄约为4年。
-欧盟委员会（EC）的决定是基于迄今为止收集的有效性和安全性数据与自然历史研究数据的比较。
- NULIBRY是BridgeBio首个获fda批准的治疗药物；Sentynl于2022年3月获得NULIBRY的全球权利。
加州帕洛阿尔托和索拉纳海滩以及印度艾哈迈达巴德，2022年9月20日——BridgeBio Pharma， Inc. (Nasdaq：BBIO （BridgeBio）是一家专注于遗传疾病和癌症的商业阶段生物制药公司，Sentynl Therapeutics, Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法，该公司由Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）所有。欧盟委员会（EC）今天宣布，已批准NULIBRY®（fosdenopterin）作为治疗钼辅助因子缺乏症（MoCD） A型患者的第一种疗法上市。MoCD A型是一种超罕见的进行性疾病，已知在全球影响不到150例患者，中位生存期为4年。
NULIBRY是一种同类首创的cPMP底物替代疗法，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，以降低MoCD a型患者的死亡风险。在欧盟（EU）做出这一决定后，NULIBRY成为欧盟（EU）首个也是唯一批准的MoCD a型治疗药物。
2022年3月，Sentynl获得了NULIBRY的全球权利，并负责NULIBRY在美国的持续开发和商业化，以及fosdenopterin在全球的开发、制造和商业化。Sentynl和BridgeBio通过批准欧洲药品管理局（EMA）加速评估的上市许可申请，以及通过批准NULIBRY向以色列卫生部提交的监管申请，共同承担开发责任。
“欧盟委员会批准NULIBRY是向全球所有患有MoCD A型的儿童提供这种治疗的令人兴奋的一步，它支持了我们在BridgeBio的信念，即没有什么疾病太罕见而无法治疗。我们感谢欧盟委员会看到这种治疗的价值，感谢患者、护理人员、医生、科学家和倡导者的努力，他们的努力使这种治疗成为可能，”BridgeBio创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士说。
欧盟委员会的批准遵循了欧洲人用医药产品委员会（CHMP）在2022年7月给予的积极意见，这得到了三项临床试验的数据的支持，这些试验表明，与一项自然史研究的数据相比，NULIBRY治疗MoCD A型患者的疗效。这些研究表明，在基因型匹配分析中，接受NULIBRY治疗的患者的死亡风险比自然史研究中的历史对照组低7.1倍，86%的接受NULIBRY治疗的患者在三年内存活，而基因型匹配对照组的这一比例为52%。
“对于患有MoCD a型的儿童来说，NULIBRY获得欧盟委员会的批准是一个有希望的发展。Zydus集团致力于为患有罕见病和孤儿病的人的生活带来有意义的改变。”这项批准使我们更接近于实现我们的目标，即赋予人们更健康、更充实的生活的自由，”Sentynl Therapeutics的母公司Zydus Lifesciences的董事总经理Sharvil Patel博士说。
Sentynl的首席执行官马特·赫克（Matt Heck）表示：“这对欧洲的a型MoCD患者来说是一个重要的里程碑。”“营销授权是提供NULIBRY的重要一步，并提高对MoCD A型的认识，因为许多患者经常被遗漏。”
欧盟委员会的集中销售授权在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威都有效。作为欧盟委员会决策信赖程序的一部分，预计将在未来几个月内向英国药品和保健产品监管机构（MHRA）提交监管文件。Sentynl期望在成功完成逐个国家卫生当局的讨论后提供NULIBRY。在此之前，NULIBRY将通过早期获取计划提供给合格的患者。
2022年7月，BridgeBio获得了以色列卫生部批准的NULIBRY作为a型MoCD治疗药物的新药申请（NDA）。
MoCD A型是一种常染色体隐性遗传，由钼辅助因子合成1基因突变引起的先天性代谢错误，以钼辅助因子产生不足为特征，导致钼依赖酶活性缺乏。1,2缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤
MoCD A型是一种极为罕见的疾病。欧洲联盟A型MoCD的发病率和流行率尚不清楚，但估计流行率（0.005 / 10,000）。基于这些估计，MoCD A型可能未被充分诊断。
MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。
NULIBRY®（fosdenopterin） for Injection是一种底物替代疗法，提供外源性cPMP来源，cPMP可转化为钼酸蝶苷。然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是第一个也是唯一一个fda批准的治疗方法，可以降低MoCD A型患者的死亡风险，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善。
1 Mechler K等。中华医学杂志，2015;17(12):965-970。[2]李建军，刘建军。中国生物医学工程学报，2016;31(1):379 - 387。
关于BridgeBio Pharma， Inc.BridgeBio Pharma, Inc. （BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有明显基因驱动的遗传疾病和癌症的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其团队由经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者组成，致力于应用基因医学的进步，尽快帮助患者。了解更多信息，请dg百家乐bridgebio.com，并在LinkedIn和Twitter上关注我们。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请dg百家乐www.sentynl.com。
关于Zydus Zydus集团是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有23000多名员工，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请dg百家乐www.zyduslife.com。
BridgeBio制药公司前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。我们在本新闻稿中所作的陈述可能包括非历史事实的陈述，并在经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条的含义中被视为前瞻性的陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”，“相信”，“估计”，“预期”，“打算”，“可能”，“计划”，“项目”，“寻求”，“应该”，“将”等词语来识别。以及这些词或类似表达的变体。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中前瞻性陈述的安全港条款，并为遵守这些安全港条款而作出本声明。这些前瞻性陈述，包括有关欧盟委员会关于NULIBRY的决定、NULIBRY在欧盟上市许可所涵盖的司法管辖区上市的时间、未来监管文件提交的时间（包括作为欧盟委员会决策信赖程序的一部分向英国MHRA提交的时间）、通过早期获取计划向合格患者提供NULIBRY的情况。以及为欧洲和世界各地的MoCD A型患者提供治疗选择的潜在能力，反映了我们目前对我们的计划、意图、期望、战略和前景的看法，并且是基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设，而不是预测、承诺或保证。尽管我们相信这些前瞻性陈述所反映或建议的我们的计划、意图、期望、策略和前景是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或策略将被实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们与Sentynl的持续合作是否成功；包括我们的共同开发责任，通过批准EMA加速评估的上市许可申请，通过批准以色列卫生部的监管提交，Sentynl在美国成功开发和商业化NULIBRY的能力，以及在全球开发、生产和商业化fosdenopterin的能力，以及我们最近的10-K表格年度报告中的风险因素部分和BridgeBio Pharma的其他美国证券交易委员会文件中列出的风险。此外，我们处在一个竞争激烈、瞬息万变的环境中，新的风险不时出现。除适用法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。
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