Sentynl扩大了用于治疗menkes病的研究药物cux -101（组氨酸铜）的准入政策
Sentynl Therapeutics, Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。根据《21世纪治愈法案》，用于治疗一种或多种严重疾病或病症的一种或多种研究性药物的制造商或分销商必须提供其政策，说明其如何评估和回应根据《联邦食品、药品和化妆品法》第561(b)条提交的关于提供此类药物的请求。以下是Sentynl审查和响应个体早期患者获得研究药物cux -101（组氨酸铜）治疗Menkes病的请求的政策。请注意，该政策不保证dg百家乐。
Sentynl的扩展dg百家乐策略
目前正在研究用于治疗门克斯病和相关疾病的CUTX-101。美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构尚未确定它对任何此类治疗安全有效。因此，治疗医师和护理人员应仔细评估其益处和风险。然而，CUTX-101可通过扩展准入协议获得，以获得进一步的安全性和有效性数据，这些数据可用于支持产品的批准以及随后更广泛地为门克斯病患者提供服务。Sentynl可能考虑根据扩展准入协议提供作为研究药物的CUTX-101。
通用标准
Sentynl将逐案审查并回应收到的请求，并采用以下标准：
- 只有居住在美国的患者才会被考虑纳入研究。
- 不保证Sentynl将为任何请求提供CUTX-101。
- 病人必须有门克斯病的诊断，并经主治医生证实。
- 纳入扩展dg百家乐方案的患者必须完全符合适用的ICH指南、FDA法规和当地要求。
- 公司可随时或在FDA批准CUTX-101治疗Menkes疾病后终止扩展准入协议。
- 治疗医师，如果有资格作为研究者，必须愿意遵守扩大准入方案中的评估。
dg百家乐信息
治疗医生必须提交有关扩展dg百家乐以下网站的问题或请求：StudyInfo@sentynl.com
更多信息可以从美国食品和药物管理局获得：https://www.fda.gov/downloads/newsevents/publichealthfocus/expandedaccesscompassionateuse/ucm504494.pdf
请求程序
参与扩展dg百家乐协议的请求必须由美国的有执照的治疗医生提交给Sentynl，并应包括足够的支持去识别患者信息，以使Sentynl和研究的主要研究者能够评估扩展dg百家乐请求。
请包括dg百家乐信息，以便Sentynl可以直接与医生dg百家乐（即医生的姓名/机构、地址、电话号码、电子邮件和IRB信息）。请求必须与单个患者有关。不得向Sentynl提交任何受保护的健康信息。
如果医生登记患者的请求被批准，提出请求的医生将有望成为扩展准入协议的调查员。
预期的时间
如果可能的话，Sentynl将尝试在2个工作日内确认收到扩展dg百家乐请求。
Clinicaltrials.gov超链接
包含扩展dg百家乐协议（CYP-001）信息的临床试验记录可在clinicaltrials.gov上获得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04074512
额外的信息
根据《21世纪治愈法案》的授权，Sentynl可随时修订此扩大的dg百家乐政策。此外，Sentynl发布本政策不应作为任何患者获得CUTX-101和/或加入扩展dg百家乐协议的保证。
